А.Л.С. Препарат Реливрио не прошел клинические испытания и может быть отозван с рынка

Руководители производителя препарата Amylyx заявили, что объявят о своих планах в течение восьми недель.

Один из немногих препаратов для лечения бокового амиотрофического склероза, одобренных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, потерпел неудачу в крупном клиническом исследовании, и его производитель заявил в пятницу, что планирует убрать его с рынка.

Препарат под названием Реливрио был одобрен менее двух лет назад, несмотря на сомнения в его эффективности при лечении серьезного неврологического расстройства. В то время рецензенты FDA пришли к выводу, что еще недостаточно доказательств того, что препарат может помочь пациентам жить дольше или замедлить скорость потери таких функций, как контроль мышц, речь или дыхание без посторонней помощи.

Но агентство решило дать препарату зеленый свет вместо того, чтобы ждать два года результатов крупного клинического исследования, ссылаясь на данные, показывающие, что лечение безопасно и вызывает отчаяние у пациентов с заболеванием, которое часто приводит до смерти. в течение двух-пяти лет. С тех пор около 4000 пациентов в Соединенных Штатах получили лечение: порошок, смешанный с водой и выпитый или проглоченный через зонд для кормления, по прейскурантной цене 158 000 долларов в год.

< p class=" css-at9mc1 evys1bk0">Теперь доступны результаты 48-недельного исследования с участием 664 пациентов, которые показали, что лечение работало не лучше, чем плацебо.

< p class="css-at9mc1 evys1bk0"> "Мы удивлены и глубоко разочарован», — заявили в заявлении Джастин Кли и Джошуа Коэн, соруководители компании Amylyx Pharmaceuticals, производителя препарата. Они заявили, что объявят о своих планах относительно препарата в течение восьми недель, «которые могут включать его добровольный вывод» с рынка.

«В наших решениях мы будем руководствоваться два ключевых принципа: делать то, что правильно для людей, живущих с БАС, на основании информации регулирующих органов и БАС. сообществом и тем, что говорит нам наука», — заявили г-н Кли и г-н Коэн.

У нас возникли трудности с получением содержания статьи.

< p class ="css-3kpklk">Включите JavaScript в настройках вашего браузера.

Спасибо за ваше терпение, пока мы проверяем доступ. Если вы находитесь в режиме чтения, выйдите и войдите в свою учетную запись Times или подпишитесь на всю версию Times.