Забудьте о дизайнерских детях. Вот как CRISPR действительно меняет жизнь

Забудьте о Хэ Цзянькуи, китайском ученом, создавшем генетически модифицированных детей. Вместо этого, когда вы думаете о редактировании генов, вы должны думать о Виктории Грей, афроамериканке, которая говорит, что излечилась от симптомов серповидно-клеточной анемии.

На этой неделе в Лондоне ученые собираются на третий международный саммит по редактированию генома человека. Это большое событие в области редактирования генов, когда исследователи поражают публику своей новой способностью модифицировать ДНК, а специалисты по этике беспокоятся о том, что все это значит.

Мероприятие началось в понедельник с обзора того, что организаторы назвали «злоупотреблением» технологиями Китая для создания нестандартных младенцев в 2018 году. Это, безусловно, было этическим мусором и подняло серьезные вопросы о том, должны ли мы вмешиваться в эволюцию.< /p>

Но дебаты о дизайнерских детях отвлекают от реальной истории о том, как редактирование генов меняет жизнь людей с помощью лечения, применяемого к взрослым с серьезными заболеваниями.

На самом деле, в настоящее время проводится более 50 экспериментальных исследований, в которых используется редактирование генов на людях-добровольцах для лечения самых разных заболеваний – от рака до ВИЧ и болезней крови. Об этом сообщил специалист по редактированию генов Дэвид Лю, предоставленный MIT Technology Review. в Гарвардском университете.

Большинство этих исследований (около 40 из них) связаны с CRISPR, наиболее универсальным методом редактирования генов, который был разработан всего 10 лет назад.

Здесь появляется Грей. Она была одной из первых пациентов, которых лечили с помощью процедуры CRISPR в 2019 году, и когда она говорила с группой в Лондоне, ее история оставила зал в слезах.

"Сегодня я стою перед вами, чтобы доказать, что чудеса все еще случаются", – сказал Грей о своей борьбе с болезнью, при которой деформированные клетки крови, не содержащие достаточного количества кислорода, могут вызывать сильную боль и анемию.

Однако случай Грея также показывает препятствия, с которыми сталкивается первое поколение процедур CRISPR, иногда называемое CRISPR 1.0. Они будут чрезвычайно дорогими и сложными в реализации, и их можно будет быстро заменить улучшенными препаратами для редактирования следующего поколения.

Компания Vertex Pharmaceuticals, разрабатывающая лечение Грея, сообщает, что в ходе исследований серповидноклеточной анемии и связанного с ней состояния, бета-талассемии, она вылечила более 75 человек. США в течение года. Ожидается, что это будет первое лечение с использованием CRISPR, поступившее в продажу.

Vertex не сообщила, сколько это может стоить, но можно ожидать, что цена исчисляется миллионами.

Исследователи говорят, что эволюция метода для использования в медицине была удивительно быстрой. «Я думаю, что CRISPR превзошел все предыдущие технологии генной терапии, — говорит Федор Урнов, исследователь из Калифорнийского университета в Беркли.

Для ученых CRISPR стал открытием, потому что он может разрезать геном в определенных местах. Он состоит из разрезанного белка, связанного с короткой последовательностью генов, который действует как GPS, перемещаясь в заранее определенное место в хромосомах человека.

Кроме того, эту последовательность GPS очень легко изменить, – говорит Дженнифер Дудна, биохимик из Беркли, получившая Нобелевскую премию за изобретение метода. «CRISPR — это технология, позволяющая запрограммировать модификации ДНК», — напомнила она собравшимся на саммите.

С Vertex ряд биотехнологических компаний, таких как Intellia, Beam Therapeutics и Editas Medicine, надеются использовать эту технологию для разработки эффективных методов лечения. Многие из них проходят испытания по списку Лю. Но не все эти попытки увенчаются успехом.

Например, в январе биотехнологическая компания Graphite Bio из Сан-Франциско была вынуждена приостановить собственные испытания средства генной инженерии для лечения серповидно-клеточной анемии после того, как число клеток крови ее первого пациента опасно упало. Проблема была вызвана самим лечением. Акции Graphite упали более чем на 90%, и теперь будущее компании под вопросом.

Хитрость во всем этом заключается в том, чтобы доставить CRISPR в нужное место в организме. Это не легко. В случае Грея врачи взяли клетки костного мозга и отредактировали их в лаборатории. Но прежде, чем они вернутся в нее...