وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاجات الخلايا المنجلية، بما في ذلك استخدام تقنية كريسبر
يحظى الأشخاص المصابون بالمرض الوراثي بفرص جديدة للتخلص من أعراضهم، لكن العلاجات لها عوائق تحد من وصولها.
وافقت إدارة الغذاء والدواء يوم الجمعة على أول علاج لتحرير الجينات يستخدم على الإطلاق لدى البشر، لمرض فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب دموي منهك يسببه جين واحد متحور. /p>
وافقت الوكالة أيضًا على علاج ثانٍ باستخدام العلاج الجيني التقليدي لمرض فقر الدم المنجلي، والذي لا يستخدم تحرير الجينات.
لـ 100.000 أمريكي مصاب بالخلية المنجلية مرض. الذين يعانون من المرض، ومعظمهم من السود، تمنح الموافقات الأمل في العيش أخيرًا بعيدًا عن مرض يسبب آلامًا مبرحة وتلفًا في الأعضاء وسكتات دماغية.
بينما المرضى، يرحب العائلات وأطبائهم بموافقات إدارة الغذاء والدواء، وسيكون الحصول على أي من العلاجين أمرًا صعبًا ومكلفًا.
قال الدكتور ستيفان: "إنها معجزة عمليًا أن يكون هذا ممكنًا". جروب، رئيس قسم العلاج بالخلايا وزراعة الأعضاء في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا. قال الدكتور جروب، الذي يقدم الاستشارات لشركة Vertex، إن مركزه الطبي يأمل في البدء في علاج مرضى فقر الدم المنجلي في العام المقبل.
لكنه أضاف، "أنا واقعي جدًا بشأن ما مدى صعوبة ذلك."
العقبات التي تعترض العلاج لا حصر لها: عدد محدود للغاية من المراكز الطبية المرخص لها بتقديمه؛ اشتراط تعديل خلايا كل مريض أو تعديلها. وأضاف الجين بشكل فردي؛ وإجراءات مرهقة للغاية بحيث لا يستطيع الجميع تحملها؛ وثمنها بملايين الدولارات وعقبات التأمين المحتملة.
ونتيجة لذلك، وفقًا لخبراء الخلايا المنجلية ومن المتوقع أن يتلقى العلاج الجديد نسبة صغيرة فقط من المرضى في الولايات المتحدة (ناهيك عن الملايين من مرضى فقر الدم المنجلي في جميع أنحاء العالم). وفي الخارج، وخاصة في أفريقيا، حيث ربما يكون هذا العلاج بعيد المنال تمامًا بالنسبة لهم في الوقت الحالي. . ادارة الاغذية والعقاقير. تشير التقديرات إلى أن ما يقرب من 20000 مريض، تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر والذين عانوا من نوبات الألم المنهك، سيكونون مؤهلين للحصول على العلاجات.
علاج التحرير الجيني، المسمى Exa-cel و باستخدام الاسم التجاري Casgevy، تم تطويره بشكل مشترك من قبل Vertex Pharmaceuticals في بوسطن وCRISPR Therapeutics في سويسرا. ويستخدم تقنية كريسبر، أداة تحرير الجينات الحائزة على جائزة نوبل، لقطع الحمض النووي للمرضى. بالنسبة لعدد صغير من الأشخاص في التجارب السريرية، تم تصحيح آثار الطفرة، والتي تؤدي إلى خلايا دم حمراء على شكل منجل أو هلال تعلق في الأوعية الدموية، مما يؤدي إلى انسدادها.
< p class=" css -at9mc1 evys1bk0">Casgevy هو أول علاج معتمد باستخدام كريسبر. سيحتاج المرضى أيضًا إلى رعاية طبية مكثفة ومكلفة وإقامة طويلة في المستشفى.يستخدم العلاج الآخر، المسمى Lyfgenia والذي صنعته شركة Bluebird Bio في سومرفيل بولاية ماساتشوستس، جينًا شائعًا. طريقة علاجية لإضافة جين هيموجلوبين جيد إلى الحمض النووي للمرضى.
تقول شركة Vertex إن سعر تعديل جينات المريض سيبلغ 2.2 مليون دولار؛ بالنسبة إلى بلوبيرد، سيكلف 3.1 مليون دولار.
لكن العيش مع المرض مكلف للغاية أيضًا: في المتوسط، 1.7 مليون دولار لأولئك الذين يستفيدون من التأمين التجاري طوال حياة الشخص. مريض. قد يدفع المرضى أنفسهم حوالي 44000 دولار أمريكي من جيوبهم في المتوسط طوال حياتهم.
بالنسبة للمرضى والأطباء الذين يعتنون بهم، من المغري التفكير في العلاج المجاني. مضاعفات مرض الخلايا المنجلية. حتى الاحتقار...
يحظى الأشخاص المصابون بالمرض الوراثي بفرص جديدة للتخلص من أعراضهم، لكن العلاجات لها عوائق تحد من وصولها.
وافقت إدارة الغذاء والدواء يوم الجمعة على أول علاج لتحرير الجينات يستخدم على الإطلاق لدى البشر، لمرض فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب دموي منهك يسببه جين واحد متحور. /p>
وافقت الوكالة أيضًا على علاج ثانٍ باستخدام العلاج الجيني التقليدي لمرض فقر الدم المنجلي، والذي لا يستخدم تحرير الجينات.
لـ 100.000 أمريكي مصاب بالخلية المنجلية مرض. الذين يعانون من المرض، ومعظمهم من السود، تمنح الموافقات الأمل في العيش أخيرًا بعيدًا عن مرض يسبب آلامًا مبرحة وتلفًا في الأعضاء وسكتات دماغية.
بينما المرضى، يرحب العائلات وأطبائهم بموافقات إدارة الغذاء والدواء، وسيكون الحصول على أي من العلاجين أمرًا صعبًا ومكلفًا.
قال الدكتور ستيفان: "إنها معجزة عمليًا أن يكون هذا ممكنًا". جروب، رئيس قسم العلاج بالخلايا وزراعة الأعضاء في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا. قال الدكتور جروب، الذي يقدم الاستشارات لشركة Vertex، إن مركزه الطبي يأمل في البدء في علاج مرضى فقر الدم المنجلي في العام المقبل.
لكنه أضاف، "أنا واقعي جدًا بشأن ما مدى صعوبة ذلك."
العقبات التي تعترض العلاج لا حصر لها: عدد محدود للغاية من المراكز الطبية المرخص لها بتقديمه؛ اشتراط تعديل خلايا كل مريض أو تعديلها. وأضاف الجين بشكل فردي؛ وإجراءات مرهقة للغاية بحيث لا يستطيع الجميع تحملها؛ وثمنها بملايين الدولارات وعقبات التأمين المحتملة.
ونتيجة لذلك، وفقًا لخبراء الخلايا المنجلية ومن المتوقع أن يتلقى العلاج الجديد نسبة صغيرة فقط من المرضى في الولايات المتحدة (ناهيك عن الملايين من مرضى فقر الدم المنجلي في جميع أنحاء العالم). وفي الخارج، وخاصة في أفريقيا، حيث ربما يكون هذا العلاج بعيد المنال تمامًا بالنسبة لهم في الوقت الحالي. . ادارة الاغذية والعقاقير. تشير التقديرات إلى أن ما يقرب من 20000 مريض، تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر والذين عانوا من نوبات الألم المنهك، سيكونون مؤهلين للحصول على العلاجات.
علاج التحرير الجيني، المسمى Exa-cel و باستخدام الاسم التجاري Casgevy، تم تطويره بشكل مشترك من قبل Vertex Pharmaceuticals في بوسطن وCRISPR Therapeutics في سويسرا. ويستخدم تقنية كريسبر، أداة تحرير الجينات الحائزة على جائزة نوبل، لقطع الحمض النووي للمرضى. بالنسبة لعدد صغير من الأشخاص في التجارب السريرية، تم تصحيح آثار الطفرة، والتي تؤدي إلى خلايا دم حمراء على شكل منجل أو هلال تعلق في الأوعية الدموية، مما يؤدي إلى انسدادها.
< p class=" css -at9mc1 evys1bk0">Casgevy هو أول علاج معتمد باستخدام كريسبر. سيحتاج المرضى أيضًا إلى رعاية طبية مكثفة ومكلفة وإقامة طويلة في المستشفى.يستخدم العلاج الآخر، المسمى Lyfgenia والذي صنعته شركة Bluebird Bio في سومرفيل بولاية ماساتشوستس، جينًا شائعًا. طريقة علاجية لإضافة جين هيموجلوبين جيد إلى الحمض النووي للمرضى.
تقول شركة Vertex إن سعر تعديل جينات المريض سيبلغ 2.2 مليون دولار؛ بالنسبة إلى بلوبيرد، سيكلف 3.1 مليون دولار.
لكن العيش مع المرض مكلف للغاية أيضًا: في المتوسط، 1.7 مليون دولار لأولئك الذين يستفيدون من التأمين التجاري طوال حياة الشخص. مريض. قد يدفع المرضى أنفسهم حوالي 44000 دولار أمريكي من جيوبهم في المتوسط طوال حياتهم.
بالنسبة للمرضى والأطباء الذين يعتنون بهم، من المغري التفكير في العلاج المجاني. مضاعفات مرض الخلايا المنجلية. حتى الاحتقار...
What's Your Reaction?
