FDA 批准镰状细胞治疗,其中一种使用 CRISPR
患有遗传性疾病的人有消除症状的新机会,但治疗存在限制其范围的障碍。
周五,美国食品和药物管理局批准了第一种用于人类的基因编辑疗法,用于治疗镰状细胞病,这是一种由单一突变基因引起的衰弱性血液疾病。/p>
该机构还批准了另一种使用传统基因疗法治疗镰状细胞病的疗法,该疗法不使用基因编辑。
针对 100,000 名镰状细胞病美国人疾病。患有这种疾病(其中大多数是黑人)的批准带来了最终摆脱这种导致难以忍受的疼痛、器官损伤和中风的痛苦的希望。
虽然患者,他们的家庭及其医生欢迎 FDA 的批准,获得任何一种疗法都将是困难且昂贵的。
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