有希望的试验针对阿尔茨海默病的遗传风险
初步结果提供了希望，即基因疗法可以保护患有特定遗传变异引起的脑部疾病的人。
为了阻止某些阿尔茨海默病病例的进展，一组研究人员正在尝试一些新事物：将保护性基因注入患者的大脑。
该试验仅涉及五名具有阿尔茨海默病特定遗传风险的患者。他们接受了非常低剂量的基因治疗——一种安全测试，治疗通过了。但周五在阿尔茨海默氏病临床试验会议上宣布的初步结果表明，来自添加基因的蛋白质出现在患者的脑脊液中，并且阿尔茨海默氏病的两种标志物 tau 和淀粉样蛋白在大脑中的水平下降。这些结果很有希望将临床试验推进到下一阶段。
另外五名患者正在接受更高剂量的治疗，并开始工作，最初由非营利性阿尔茨海默氏症组织资助Drug Discovery Foundation 得到了 Lexeo Therapeutics 的支持，Lexeo Therapeutics 是一家由 Ronald Crystal 博士创立的初创公司，他也是纽约 Weill Cornell Medicine 遗传医学系的主席。希望有更强的反应，最终导致一种治疗方法，可以减缓疾病的发病速度，或者更好地保护那些没有症状的高危人群。
没有参与试验的专家都被吸引住了。
“这是一种非常具有挑衅性和非常有趣的方法”，神经科学部主任 Eliezer Masliah 博士说国家老龄化研究所。
研究参与者是遗传了一对基因 APOE4 拷贝的大约 2% 的人，这显着增加了他们患老年痴呆症。对于研究对象来说，阿尔茨海默病的最初症状已经出现——他们的遗传风险已经消失，他们别无选择。没有专门针对 APOE4 诱发的阿尔茨海默氏病的治疗方法，也没有即将出现的方法。
“我们已经知道这个危险因素近 30 年了， ” 阿尔茨海默氏症药物发现基金会的联合创始人兼首席科学官 Howard Fillit 博士说。他的基金会和其他资助者支持努力纠正 APOE4 的影响或用药物治疗它，但无济于事。
随着 23andMe 等基因测试的普及，越来越多的人了解到他们拥有两个 APOE4 副本。对于一些人来说，比如 39 岁的“雷神”明星克里斯海姆斯沃斯，知识正在改变生活。一个不太可能的巧合，他在他正在制作的关于延长寿命的纪录片中接受了基因测试，当他听到结果时，他决定休息一下。
初步结果提供了希望，即基因疗法可以保护患有特定遗传变异引起的脑部疾病的人。
为了阻止某些阿尔茨海默病病例的进展，一组研究人员正在尝试一些新事物：将保护性基因注入患者的大脑。
该试验仅涉及五名具有阿尔茨海默病特定遗传风险的患者。他们接受了非常低剂量的基因治疗——一种安全测试，治疗通过了。但周五在阿尔茨海默氏病临床试验会议上宣布的初步结果表明，来自添加基因的蛋白质出现在患者的脑脊液中，并且阿尔茨海默氏病的两种标志物 tau 和淀粉样蛋白在大脑中的水平下降。这些结果很有希望将临床试验推进到下一阶段。
另外五名患者正在接受更高剂量的治疗，并开始工作，最初由非营利性阿尔茨海默氏症组织资助Drug Discovery Foundation 得到了 Lexeo Therapeutics 的支持，Lexeo Therapeutics 是一家由 Ronald Crystal 博士创立的初创公司，他也是纽约 Weill Cornell Medicine 遗传医学系的主席。希望有更强的反应，最终导致一种治疗方法，可以减缓疾病的发病速度，或者更好地保护那些没有症状的高危人群。
没有参与试验的专家都被吸引住了。
“这是一种非常具有挑衅性和非常有趣的方法”，神经科学部主任 Eliezer Masliah 博士说国家老龄化研究所。
研究参与者是遗传了一对基因 APOE4 拷贝的大约 2% 的人，这显着增加了他们患老年痴呆症。对于研究对象来说，阿尔茨海默病的最初症状已经出现——他们的遗传风险已经消失，他们别无选择。没有专门针对 APOE4 诱发的阿尔茨海默氏病的治疗方法，也没有即将出现的方法。
“我们已经知道这个危险因素近 30 年了， ” 阿尔茨海默氏症药物发现基金会的联合创始人兼首席科学官 Howard Fillit 博士说。他的基金会和其他资助者支持努力纠正 APOE4 的影响或用药物治疗它，但无济于事。
随着 23andMe 等基因测试的普及，越来越多的人了解到他们拥有两个 APOE4 副本。对于一些人来说，比如 39 岁的“雷神”明星克里斯海姆斯沃斯，知识正在改变生活。一个不太可能的巧合，他在他正在制作的关于延长寿命的纪录片中接受了基因测试，当他听到结果时，他决定休息一下。
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