FDA 批准可能延缓 1 型糖尿病的药物

该疗法将花费近 200,000 美元。但这是 100 年来第一个改变通常从青春期开始的疾病进程的治疗方法。

美国食品和药物管理局已经批准了第一个可以延迟的治疗方法- 可能多年 - 1 型糖尿病的发作，这种疾病经常出现在青少年身上。

新药 teplizumab 由 Provention Bio 生产，该公司将与与赛诺菲合作，以 Tzield 品牌在美国销售该药物。在周五的投资者电话会议上，Provention 表示该药每瓶售价 13,850 美元，或 14 天疗程的售价为 193,900 美元。该公司表示，teplizumab 应该会在今年年底上市。

FDA 批准了该药物。星期四获得批准，并不能治愈或预防 1 型糖尿病。相反，它可以将其发病平均延迟两年，对于一些幸运的患者来说，甚至更长——迄今为止最长的是 11 年，耶鲁大学的 Kevan Herold 博士说，该药物试验的主要研究者。

胰岛素是该疾病的唯一其他治疗方法，已有 100 年的历史，并且不会影响疾病进展。它只是取代了缺失的部分。

Teplizumab 将用于治疗 1 型糖尿病的高风险患者，这些患者的抗体表明其胰腺受到免疫攻击，其血液糖耐量不正常。治疗包括为期 14 天的药物输注，这是一种单克隆抗体，可阻止 T 细胞攻击胰腺中产生胰岛素的细胞。

" 与 1 型患者交谈糖尿病和你不必每天四次测试血糖并给自己注射胰岛素的每一天都是光荣的一天，”加州大学圣保罗分校糖尿病中心主任 Mark S. Anderson 博士说。 Francisco 和导致治疗获得批准的关键临床试验的调查员。Anderson 博士过去曾担任 Provention 的付费顾问。

John Buse 博士北卡罗来纳大学的糖尿病专家，未参与该研究，称该批准“非常令人兴奋。并表示她将“颠覆 1 型糖尿病世界”。

"有 t一直认为筛查是个好主意，”他说。但医学专家“从未真正将其用于检测 1 型糖尿病。”

这并不容易——任何筛查测试都不会。但在这种情况下，接受筛查的人很少会患有这种罕见但严重的疾病，这种疾病只会影响普通人群中 1,000 人中的四人，即 140 万美国人。

1 型糖尿病通常出现在青春期，患者总是突然疲倦、尿频、大量饮水和体重减轻。

诊断为糖尿病后，他们的生活完全改变了。他们必须终生测量血糖并服用胰岛素。每吃一顿饭，他们都要计算需要多少胰岛素。如果他们服用过多，他们可能会昏倒或癫痫发作，甚至最终会被送进重症监护室。

他们还面临着并发症的幽灵 - 一种疾病导致眼睛失明、肾衰竭、心脏病和中风。安德森博士说，如果没有良好的血糖控制，并发症最早可能在确诊后五年内发生。

安德森博士说，新疗法“打开了大门”，就像大约十年前第一个癌症免疫疗法是进入治疗新时代的突破一样。他希望随着糖尿病免疫疗法的改进，疾病可以在发病前被阻止。

这种新药不是治疗更常见的 2 型糖尿病的药物，在这种情况下，胰腺会产生胰岛素，但人体细胞不会对其作出反应。

新疗法的历史可以追溯到 1988 年……