第一位患者开始新批准的镰状细胞基因治疗

一名来自华盛顿特区的 12 岁男孩面临数月的治疗过程。他说：“我希望得到治愈。”

周三，来自华盛顿郊区的 12 岁男孩肯德里克·克罗默 (Kendric Cromer) 成为第一个治愈的人。全世界患有镰状细胞病的人开始商业批准的可以治愈该疾病的基因疗法。

对于美国大约 20,000 名镰状细胞病患者来说，他们有资格接受随着治疗计划的完成，肯德里克为期一个月的医疗之旅的开始可能会给他带来希望。但这也说明了患者在寻求新的镰状细胞治疗方法时面临的挑战。

对于像 Kendric 这样的幸运儿来说，这种治疗可以使他们的生活成为可能想要的。作为一个严肃而害羞的青少年，他了解到普通的活动 - 骑自行车、在寒冷的日子外出、踢足球 - 可能会导致灼痛发作。

“镰状细胞病仍然窃取我的梦想并打断我想做的所有事情，”他说。现在他觉得自己有机会过上正常的生活。

去年年底，美国食品和药物管理局批准两家公司向人们销售基因疗法镰状细胞病——一种红细胞遗传性疾病，会导致衰弱性疼痛和其他医疗问题。在美国，估计有 10 万人患有镰状细胞病，其中大多数是黑人。当人们从父母那里遗传了突变基因时，他们生来就患有这种疾病。

该疗法在临床试验中对患者有所帮助，但 Kendric 是 Bluebird Bio 的第一位商业患者，一家位于马萨诸塞州萨默维尔的公司。另一家公司，波士顿的 Vertex Pharmaceuticals，拒绝透露是否已经开始使用其批准的基于 CRISPR 基因编辑的疗法来治疗患者。

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