FDA 高级官员撤销对失败的基因治疗试验的工作人员授权

Dr彼得·马克斯 (Peter Marks)，美国食品和药物管理局生物制品评估与研究中心主任，2021 年 3 月 18 日在华盛顿特区。 放大 / 博士。 岩石 品牌， 导演 的 这 中心 为了 有机产品 评估 和 研究 在 这 食物 和 药品 行政 在 行进 18、 2021年 在 华盛顿， 直流。 盖蒂 | 苏珊娜 沃尔什 </图><p> 这 食物 和 药品 行政 (FDA) 在 周四 公告 扩展 赞同 为了 A 尴尬的 治疗 有 治疗 杜兴 肌肉 营养不良 (DMD)——尽管 这 做 那 他 失败的 A 阶段 三、 临床 审判 最后的 年 和 那 这 赞同 来了 在 这 反对意见 的 三 的 美国食品药品监督管理局 自己的 专家 再见 团队 和 二 的 这是 董事。</p> <p> 在 做， 这 决定 有 发展 这 赞同 的 这 疗法称为 埃莱维迪斯 (去雄激素 moxeparvovec-rokl)—出现 有 具有 已经 决定 几乎 完全 经过 岩石 品牌， 导演 的 这 美国食品药品监督管理局 中心 为了 有机产品 评估 和 搜索。</p> <p> 埃莱维迪斯 最初 韩元 A 美国食品药品监督管理局 赞同 最后的 年， 还 在 反对意见 自从 职员。 这 治疗 静脉注射 书 A 转基因 那 代码 为了 选择 份数 的 A 蛋白质 被称为 抗肌营养不良蛋白 在 身体健康 肌肉 细胞; 这 蛋白质 已转移 在 病人 和 DMD。 最后的 年 最初的 赞同 发生 以下 A 加速的 赞同 过程 和 曾是 仅有的 为了 使用 在 DMD 病人 年龄 4 和 5 WHO 是 有能力的 有 走。 在 这 行动 周四， 这 美国食品药品监督管理局 的确 A 传统的 赞同 为了 这 治疗 和 打开 访问 有 DMD 病人 的 全部 年龄， 不管 的 流动的 状态。</p> <p> “今天 赞同 扩大 这 光谱 的 病人 和 杜兴 肌肉 营养不良 有资格的 为了 这 治疗， 部分 有 地址 这 进行中， 紧迫的 治疗 需要 为了 病人 和 这 毁灭性的 和 危及生命 疾病，” 品牌 说 在 这 公告 周四。 “我们 停留 农场 在 我们的 承诺 有 帮助 进步 在 和 有效的 治疗 为了 病人 WHO 拼命地 需要 他们。”</p> 批判的 <p> 这 移动， 哪个 如下 A 链 的 争议 在 最近的 年 的 这 美国食品药品监督管理局 解脱 可疑的 批准 在 这 评价 的 顾问 和 这是 自己的 职员， 有 迅速地 画 批判的 自从 机构 观察者。</p> <p> 在 A 博客 工作 星期五， A 值得注意的 制药 行业 专家 和 评论员， 德里克 洛， 惩戒 这 赞同。 劳 表达 忧虑 那 这 机构 似乎 有 是 倾斜 向 情绪化的 修辞 和 这 将要 的 病人 捍卫者 在 科学家 和 医疗的 证明。</p> <p> “他 出现 那 全部 你 需要 东方 A 朋友 高的 向上 在 这 机构 和 你的 临床 棋 只是 不是 A 问题 任何一位 更多的，” 他 写道。 “再见 委员会 不是 确信吗？ 统计学家 不要这样做 买 你的 论点？ WHO 关心！ 岩石 品牌 东方 这里 有 递送 热的， 抽烟 出去 容器 完全的 的 希望。 ... 和 尽管 我 意识到 那 这 能 去做 我 她 作为 A 狠心 哭泣， 我 思考 这 东方 A 巨大的 错误 那 我们 将要 是 有薪酬的 为了 为了 A 长的 时间。”</p> <p> 在 A 评论 有 统计 消息， 古老的 美国食品药品监督管理局 首席 科学家 卢西安 博里奥 回声 担忧 关于 如何 的决定 作为 这 将要 影响 这 机构 在 这 更长 术语。</p> <p> “我 不要这样做 知道 什么 有 说。 岩石 品牌 使 A 嘲讽 的 科学家 推理 和 赞同 标准 那 具有 服务 病人 好的 在 几十年，” 说 博里奥, WHO 有 还 对面的 早些时候 有争议的 批准。 “这 类型 的 行动 还 恩惠 这 生长 不信任 在 科学家 机构 作为 这 FDA。”</p> 内部的 论争 <p> 在 A 系列 的 再见 文件 和 备忘录 释放 经过 这 美国食品药品监督管理局， 这 划分 之间 品牌 和 机构 职员 东方 丰富地 清除。 A 再见 经过 美国食品药品监督管理局 统计学家 总结 那 这 集体 临床 审判 结果 “去做 不是 建议 那里 东方 重大的 证据 有 支持 这 效率 的 [埃莱维迪斯] 为了 这 扩展 指示 有 全部 DMD 病人 和 去做 不是 ...</h2></div> <div class=   技术   Jun 22, 2024   0   3  Add to Reading List

FDA 高级官员撤销对失败的基因治疗试验的工作人员授权
Dr彼得·马克斯 (Peter Marks)，美国食品和药物管理局生物制品评估与研究中心主任，2021 年 3 月 18 日在华盛顿特区。 放大 / 博士。 岩石 品牌， 导演 的 这 中心 为了 有机产品 评估 和 研究 在 这 食物 和 药品 行政 在 行进 18、 2021年 在 华盛顿， 直流。 盖蒂 | 苏珊娜 沃尔什 </图><p> 这 食物 和 药品 行政 (FDA) 在 周四 公告 扩展 赞同 为了 A 尴尬的 治疗 有 治疗 杜兴 肌肉 营养不良 (DMD)——尽管 这 做 那 他 失败的 A 阶段 三、 临床 审判 最后的 年 和 那 这 赞同 来了 在 这 反对意见 的 三 的 美国食品药品监督管理局 自己的 专家 再见 团队 和 二 的 这是 董事。</p> <p> 在 做， 这 决定 有 发展 这 赞同 的 这 疗法称为 埃莱维迪斯 (去雄激素 moxeparvovec-rokl)—出现 有 具有 已经 决定 几乎 完全 经过 岩石 品牌， 导演 的 这 美国食品药品监督管理局 中心 为了 有机产品 评估 和 搜索。</p> <p> 埃莱维迪斯 最初 韩元 A 美国食品药品监督管理局 赞同 最后的 年， 还 在 反对意见 自从 职员。 这 治疗 静脉注射 书 A 转基因 那 代码 为了 选择 份数 的 A 蛋白质 被称为 抗肌营养不良蛋白 在 身体健康 肌肉 细胞; 这 蛋白质 已转移 在 病人 和 DMD。 最后的 年 最初的 赞同 发生 以下 A 加速的 赞同 过程 和 曾是 仅有的 为了 使用 在 DMD 病人 年龄 4 和 5 WHO 是 有能力的 有 走。 在 这 行动 周四， 这 美国食品药品监督管理局 的确 A 传统的 赞同 为了 这 治疗 和 打开 访问 有 DMD 病人 的 全部 年龄， 不管 的 流动的 状态。</p> <p> “今天 赞同 扩大 这 光谱 的 病人 和 杜兴 肌肉 营养不良 有资格的 为了 这 治疗， 部分 有 地址 这 进行中， 紧迫的 治疗 需要 为了 病人 和 这 毁灭性的 和 危及生命 疾病，” 品牌 说 在 这 公告 周四。 “我们 停留 农场 在 我们的 承诺 有 帮助 进步 在 和 有效的 治疗 为了 病人 WHO 拼命地 需要 他们。”</p> 批判的 <p> 这 移动， 哪个 如下 A 链 的 争议 在 最近的 年 的 这 美国食品药品监督管理局 解脱 可疑的 批准 在 这 评价 的 顾问 和 这是 自己的 职员， 有 迅速地 画 批判的 自从 机构 观察者。</p> <p> 在 A 博客 工作 星期五， A 值得注意的 制药 行业 专家 和 评论员， 德里克 洛， 惩戒 这 赞同。 劳 表达 忧虑 那 这 机构 似乎 有 是 倾斜 向 情绪化的 修辞 和 这 将要 的 病人 捍卫者 在 科学家 和 医疗的 证明。</p> <p> “他 出现 那 全部 你 需要 东方 A 朋友 高的 向上 在 这 机构 和 你的 临床 棋 只是 不是 A 问题 任何一位 更多的，” 他 写道。 “再见 委员会 不是 确信吗？ 统计学家 不要这样做 买 你的 论点？ WHO 关心！ 岩石 品牌 东方 这里 有 递送 热的， 抽烟 出去 容器 完全的 的 希望。 ... 和 尽管 我 意识到 那 这 能 去做 我 她 作为 A 狠心 哭泣， 我 思考 这 东方 A 巨大的 错误 那 我们 将要 是 有薪酬的 为了 为了 A 长的 时间。”</p> <p> 在 A 评论 有 统计 消息， 古老的 美国食品药品监督管理局 首席 科学家 卢西安 博里奥 回声 担忧 关于 如何 的决定 作为 这 将要 影响 这 机构 在 这 更长 术语。</p> <p> “我 不要这样做 知道 什么 有 说。 岩石 品牌 使 A 嘲讽 的 科学家 推理 和 赞同 标准 那 具有 服务 病人 好的 在 几十年，” 说 博里奥, WHO 有 还 对面的 早些时候 有争议的 批准。 “这 类型 的 行动 还 恩惠 这 生长 不信任 在 科学家 机构 作为 这 FDA。”</p> 内部的 论争 <p> 在 A 系列 的 再见 文件 和 备忘录 释放 经过 这 美国食品药品监督管理局， 这 划分 之间 品牌 和 机构 职员 东方 丰富地 清除。 A 再见 经过 美国食品药品监督管理局 统计学家 总结 那 这 集体 临床 审判 结果 “去做 不是 建议 那里 东方 重大的 证据 有 支持 这 效率 的 [埃莱维迪斯] 为了 这 扩展 指示 有 全部 DMD 病人 和 去做 不是 ... </div> <div class=

What's Your Reaction?

like

dislike

love

funny

angry

sad

wow