El primer paciente comienza la terapia genética de células falciformes recientemente aprobada
Un niño de 12 años del área de Washington, D.C. se enfrenta a meses de procedimientos para curar su enfermedad. "Quiero ser sanado", dijo.
El miércoles, Kendric Cromer, un niño de 12 años de un suburbio de Washington, se convirtió en la primera persona en sanar. . mundo con anemia de células falciformes para comenzar una terapia genética aprobada comercialmente que podría curar la enfermedad.
Para las aproximadamente 20.000 personas con enfermedad de células falciformes en los Estados Unidos que son elegibles para programa de tratamiento, el comienzo del viaje médico de un mes de duración de Kendric puede ofrecerle esperanza. Pero también habla de los desafíos que enfrentan los pacientes cuando buscan un nuevo par de tratamientos para la anemia falciforme.
Para unos pocos afortunados, como Kendric, el tratamiento podría hacer posible la vida que deseado. Cuando era un adolescente solemne y tímido, había aprendido que las actividades cotidianas (andar en bicicleta, salir en un día frío, jugar al fútbol) podían provocar episodios de dolor ardiente.
“La anemia falciforme todavía me roba los sueños e interrumpe todas las cosas que quiero hacer”, afirmó. Ahora siente que tiene la oportunidad de llevar una vida normal.
A finales del año pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos financió dos empresas para vender terapias genéticas a personas. con anemia de células falciformes, una enfermedad genética de los glóbulos rojos que causa dolor debilitante y otros problemas médicos. En Estados Unidos, se estima que 100.000 personas padecen la enfermedad de células falciformes, la mayoría de ellas de raza negra. Las personas nacen con la enfermedad cuando heredan el gen mutado de cada padre.
El tratamiento ha ayudado a los pacientes en los ensayos clínicos, pero Kendric es el primer paciente comercial de Bluebird Bio. , una empresa en Somerville, Massachusetts. Otra empresa, Vertex Therapeutics de Boston, se negó a decir si había iniciado el tratamiento para los pacientes con su cura aprobada basada en la edición genética CRISPR.
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Para las aproximadamente 20.000 personas con enfermedad de células falciformes en los Estados Unidos que son elegibles para programa de tratamiento, el comienzo del viaje médico de un mes de duración de Kendric puede ofrecerle esperanza. Pero también habla de los desafíos que enfrentan los pacientes cuando buscan un nuevo par de tratamientos para la anemia falciforme.
Para unos pocos afortunados, como Kendric, el tratamiento podría hacer posible la vida que deseado. Cuando era un adolescente solemne y tímido, había aprendido que las actividades cotidianas (andar en bicicleta, salir en un día frío, jugar al fútbol) podían provocar episodios de dolor ardiente.
“La anemia falciforme todavía me roba los sueños e interrumpe todas las cosas que quiero hacer”, afirmó. Ahora siente que tiene la oportunidad de llevar una vida normal.
A finales del año pasado, la Administración de Alimentos y Medicamentos financió dos empresas para vender terapias genéticas a personas. con anemia de células falciformes, una enfermedad genética de los glóbulos rojos que causa dolor debilitante y otros problemas médicos. En Estados Unidos, se estima que 100.000 personas padecen la enfermedad de células falciformes, la mayoría de ellas de raza negra. Las personas nacen con la enfermedad cuando heredan el gen mutado de cada padre.
El tratamiento ha ayudado a los pacientes en los ensayos clínicos, pero Kendric es el primer paciente comercial de Bluebird Bio. , una empresa en Somerville, Massachusetts. Otra empresa, Vertex Therapeutics de Boston, se negó a decir si había iniciado el tratamiento para los pacientes con su cura aprobada basada en la edición genética CRISPR.
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