Las nuevas terapias contra las células falciformes estarán fuera de alcance donde más se necesitan

No existe una vía clara para que los pacientes africanos accedan a los tratamientos, que cuestan varios millones de dólares y son muy complejos de fabricar y proporcionar.

La aprobación el viernes por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de dos innovadores tratamientos de terapia genética para la anemia de células falciformes trajo un raro momento de esperanza y celebración a las personas con esta angustiosa enfermedad de la sangre. Pero no hay un camino claro Estamos avanzando hacia nuevas terapias (tratamientos únicos tan efectivos en ensayos clínicos que han sido aclamados como curas) para llegar a los países donde vive la gran mayoría de las personas con anemia de células falciformes. Poco después de la aprobación, sus fabricantes anunciaron precios multimillonarios: 3,1 millones de dólares para Lyfgenia, fabricado por Bluebird Bio, y 2,2 millones de dólares para Casgevy, fabricado por Vertex Pharmaceuticals.

Lyfgenia lanzamiento en Estados Unidos. Vertex ha dado prioridad a obtener aprobación en seis países ricos: Estados Unidos, Italia, Gran Bretaña, Francia, Alemania y Arabia Saudita, que, según una estimación, alberga al 2% de la población mundial de células falciformes.

Tres cuartas partes de los pacientes con anemia falciforme del mundo se encuentran en el África subsahariana. Se estima que varios millones están lo suficientemente enfermos como para beneficiarse de las nuevas terapias, en comparación con alrededor de 20.000 en los Estados Unidos.

Muchos pacientes africanos han sido monitoreados de cerca. siguiendo las noticias en línea sobre el éxito de los tratamientos en los ensayos clínicos. En Tanzania, la información sobre Casgevy se difundió hace unos meses gracias a un grupo de WhatsApp creado por Shani Mgaraganza para madres de niños con anemia falciforme. Su hijo, Ramadhani, de 12 años, y su hija Nasra, de 10, padecen una enfermedad hereditaria que provoca episodios de dolor ardiente y daña sus órganos. Dijo que la terapia le pareció un milagro.

"Todos decían: 'Gracias a Dios, nuestros hijos van a estar bien'", dijo.

< p class="css-at9mc1 evys1bk0">Luego las madres aprendieron cuánto costaría probablemente. "Esto equivaldría a miles de millones de chelines tanzanos", afirmó Mgaraganza. “Nadie puede permitírselo. Fue desmoralizante. -Método de edición, CRISPR, en el que se basa Casgevy. "Hoy en día esto no estará ampliamente disponible", dijo. "Ahora que tenemos esta aprobación, realmente necesitamos pensar en cómo vamos a abrirlo a más personas".

Dos factores clave impiden que esto suceda. existir. el alcance de los pacientes en África.

Primero, el precio: los tratamientos son demasiado caros para los gobiernos que luchan por pagar los servicios de salud básicos. En algunos casos, puede haber costos adicionales sustanciales, como la estadía prolongada del paciente en el hospital para recibir terapia génica.

La segunda barrera es la infraestructura médica: administrar el tratamiento. Es un proceso que dura meses en centros médicos capaces de realizar trasplantes de células madre. A los pacientes se les deben recolectar las células y enviarlas en avión a un laboratorio para su fabricación, someterse a una quimioterapia agotadora y soportar una larga hospitalización.

"Un médico...